доставки функциональной копии гена SMN1 в мотонейроны.
Компания «Р-Фарм» и Казанский федеральный университет заключили договор о разработке нового препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).
Новый препарат использует аденоассоциированный вирус в качестве вектора для доставки функциональной копии гена SMN1 в мотонейроны, что позволяет предотвратить дегенерацию и гибель нейронов и значительно улучшить состояние пациентов. СМА является орфанным заболеванием, которое затрагивает 6-8% населения мира.
Разработка нового препарата может снизить стоимость лечения СМА и сократить количество пациентов, нуждающихся в долгосрочном уходе и поддержке.
Ранее KazanFirst писал, что ребенок, погибший после лечения препаратом «Золгенсма» в России, выиграл его в лотерею
Читайте также: Отравившегося в канализации в Нижнекамском районе мужчину вертолетом санации доставили в казанскую клинику
Comment section