В КФУ разработали препарат для лечения редкого заболевания Тея-Сакса

В мире пока нет эффективных методов лечения этой смертельной болезни.

Исследователи КФУ разработали генно-клеточный препарат для лечения болезни Тея-Сакса. Это неизлечимое редкое наследственное заболевание обмена веществ, при котором нарушается нормальная работа центральной нервной системы. 

Болезнь Тея-Сакса относится к группе лизосомных болезней накопления (болезни нарушения метаболизма, очистки организма от продуктов жизнедеятельности). У больного в результате мутаций происходит накопление макромолекул преимущественно в лизосомах клеток центральной нервной системы, что вызывает необратимую нейродегенерацию. В настоящее время в мире нет эффективных методов лечения этого смертельного заболевания. Поскольку оно считается редким, крупные фармацевтические компании не заинтересованы в разработке препаратов из-за ограниченного рынка сбыта. Единственная надежда для пациентов – это научные исследования, которые проводятся в ведущих университетских клиниках. 

Путем комбинирования высокотехнологичных методов генной и клеточной инженерии ученым удалось получить многообещающие результаты пилотных доклинических испытаний на лабораторных животных, которые показывают безопасность и функциональность полученного генно-клеточного препарата. Дополнительные исследования эффективности генно-клеточного препарата и разрабатываемого способа терапии ведутся в НИЛ Open Lab Генные и клеточные технологии научно-клинического центра прецизионной и регенеративной медицины КФУ. Недавно ученые получили патент РФ на разработанный генно-клеточный препарат. 

- Проекты нашей научной группы направлены на разработку генных и клеточных препаратов для лечения наследственных орфанных заболеваний человека, в числе которых болезнь Тея-Сакса, болезнь Сандхоффа, метахроматическая лейкодистрофия и другие. Эти заболевания на сегодняшний день считаются неизлечимыми. Существующие методы лечения являются симптоматическими и не устраняют основную причину заболевания. Экспериментальные методы субстрат-редуцирующей и фермент-заместительной терапии данных заболеваний оказываются неэффективными вследствие невозможности преодоления гематоэнцефалического барьера (переноса лекарственного препарата из крови в мозг через стенки сосудов) и целевой доставки терапевтического вещества непосредственно в центральную нервную систему, – цитирует медиапортал КФУ  ведущего научного сотрудника НИЛ Open Lab «Генные и клеточные технологии» Института фундаментальной медицины и биологии КФУ Валерия Соловьева.  

По словам директора Научно-клинического центра прецизионной и регенеративной медицины КФУ, профессора, член-корреспондента Академии наук РТ  Альберта Ризванова, разрабатываемый способ генно-клеточной терапии позволит обеспечить  адресную доставку и распределение недостающего фермента в ЦНС и восстановить уровень фермента в организме. 


Читайте также: Диетолог клиники КФУ рассказала об особенностях питания в жару


Понравился материал? Поделись в соцсетях
0 КОММЕНТАРИЕВ
This site is protected by reCAPTCHA and the Google Privacy Policy and Terms of Service apply.
downloadfile-iconquotessocial-inst_colorwrite